LONDRA – La piccola Layla Richards è nata il 14 giugno 2014 e sembrava stare bene. Tre mesi dopo però la madre ha notato che la figlia aveva il battito accelerato, piangeva sempre e si nutriva a fatica. Una volta portata al Great Ormond Street Hospital di Londra, è arrivata la sconfortante diagnosi dei medici: la bambina era affetta da leucemia linfoblasica acuta, un tumore del sangue molto più aggressivo della norma. La sua malattia è peggiorata al punto che i medici hanno cominciato a somministrarle cure palliative per accompagnarla nella morte.
Il padre Ashleigh e la madre Lisa, entrambi di 30 anni, hanno deciso di non arrendersi alla leucemia e di provare una terapia genetica sperimentale. Questo trattamento era stato testato solo sui topi, ma i genitori hanno deciso comunque di assumersi il rischio. Fortunatamente, l’ospedale stava già producendo le cellule di Cellectis per un trail clinico, quindi, dopo aver ricevuto le autorizzazioni necessaire, è iniziata la cura.
Sono state usate le Talens, “Forbici molecolari”, per modificare con precisione il DNA all’interno delle cellule immunitarie di un donatore sano per renderle in grado di combattere le cellule della leucemia. Queste unità biologiche modificate sono state poi iniettate a Layla che, dopo un secondo trapianto di midollo, ha cominciato a registrare dei miglioramenti. Dopo alcuni mesi, sul suo corpo non è presente più alcun tipo di cellula leucemica.
I medici dell’ospedale, anche se inneggiano al quasi miracolo, preferiscono andare cauti. Paul Veys, direttore del centro per il trapianto di midollo dell’ospedale, precisa: “Siamo in uno stato meraviglioso rispetto a come eravamo 5 mesi fa, e anche solo questo è un grande passo, ma non significa ancora cura. L’unico modo per scoprire se lo è davvero, è aspettare 1-2 anni”.