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Malattie neurodegenerative: verso la sintesi di prioni umani

Studio dei prioni

La ricerca sulle malattie infettive potrebbe contribuire fortemente alla lotta contro le malattie neurodegenerative: tale opportunità nasce dalla creazione del primo prione sintetico animale alla Scuola Internazionale Superiore di Studi Avanzati (SISSA) di Trieste. I prioni sono proteine alla base di molte malattie infettive (come la cosiddetta “mucca pazza”), in quanto ripiegate in modo errato e capaci di moltiplicarsi e causare la degenerazione di altre proteine simili. Secondo le ultime ricerche (la più recente è dell’estate scorsa e riguardava la MSA), la correlazione tra queste componenti e l’insorgere di malattie neurodegenerative è molto alta, per cui la conquista della SISSA non riguarderà soltanto il campo delle malattie infettive, ma potrebbe rappresentare una svolta anche per le neuroscienze. Infatti, lo studio che ha permesso la sintetizzazione di prioni di topo è una tappa fondamentale della ricerca su queste patologie e sicuramente apre la strada ai tentativi di ricreare in laboratorio anche quelli umani. L’utilizzo dei prioni sintetici farà guadagnare agli sperimentatori un controllo non indifferente sull’azione patogena di queste proteine, che in questo modo risultano più omogenei e strutturalmente definiti, pur comportandosi esattamente come quelli biologici.

La differenza consiste nella capacità di bloccare la patologia dall’interno, senza compromettere il soggetto infetto: ciò è possibile in quanto i prioni naturali sono molto eterogenei e dunque di difficile manipolazione, mentre quelli sintetici hanno l’omogeneità che permette di controllarne l’effetto. La collaborazione con l’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano per la produzione in serie dei prioni sintetici di topo è già in atto, mentre si pensa già ad avviare il progetto su quelli umani. “Stiamo pensando alle molecole che provocano l’Alzheimer“, ha affermato lo scienziato Giuseppe Legname, “come la beta-amiloide, o il Parkinson, o anche la sclerosi amiotrofica laterale. Anche in questi casi avere a disposizione molecole sintetiche potrebbe essere un passo avanti importante.”