Crispr cas9 è il nome esotico ed intrigante di una semplice, straordinaria tecnica di manipolazione del Dna in grado di modificare efficacemente un singolo gene all’interno del genoma di una qualsiasi specie, con ricadute ampie nei diversi settori delle conoscenze umane.
Sono passati oltre quarant’anni da quando la tecnologia del Dna ricombinante gettava luce su un mondo di scoperte dalle ricadute nella vita di tutti i giorni inimmaginabili, ma i cui pieni risultati verranno a breve nel tempo, specie sul versante della lotta alle gravi patologie ereditarie, oggi incurabili.
Agli inizi degli anni Settanta il mondo microbico, come un microcosmo dalle infinite risorse, forniva uno strumento potente per tagliare il Dna e modificarlo: le Endonucleasi di restrizione o enzimi di rstrizione, forbici molecolari di una precisione eccezionale.
Queste molecole enzimatiche sono prodotti fisiologici del metabolismo batterico elaborate come strumento di difesa nei confronti di aggressori rappresentati da virus, che infettano la cellula dell’organismo unicellulare; in pratica gli enzimi di restrizione riconoscono una porzione del Dna estraneo, dette sequenze palindrome, paragonabili a parole come “osso”, “anna”, che possono essere lette da sinistra a destra e viceversa; ebbene questa capacità di lettura nel genoma virale consente agli enzimi di restrizione di tagliare il dna “nemico” per neutralizzarlo, una volta scovate le parole palindrome.
L’azione di tali enzimi, in combinazione con altre tecniche molecolari,ha consentito agli inizi degli anno Ottanta di produrre su scala industriale l’ormone Insulina, fondamentale per la cura delle forme gravi e scompensate di diabete mellito di tipo II.
Oggi, ben oltre quarant’anni dopo, ecco che ancora una volta dal micromondo dei Batteri giunge una molecola o meglio un complesso macromolecolare, Crispr cas9, che agisce come sistema immunitario della cellula batterica.
Cosa è Crispr cas9?
Crispr è acronimo di Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats ossia brevi sequenze palindromiche regolarmente raggruppare e separate; si tratterebbe di brevi porzioni di Dna, di origine virale che la cellula integra nel proprio genoma e che sarebbe in grado di riconoscere al momento di una infezione con un agente infettivo simile nella composizione, muovendosi prontamente per tagliare e neutralizzare il genoma estraneo.
Grazie alla proteina cas9 e con l’aiuto di una bussola, rappresentata da una piccola molecola di Rna, complementare al Dna estraneo da eliminare, come se fosse una immagine speculare, la cellula taglia in maniera chirurgica, altamente selettiva le macromolecole come appunto l’acido deossiribonucleico.
Questa proprietà di Crispr cas9 sta trovando applicazione sempre più ampie e dai risultati sbalorditivi nella manipolazione del Dna, soprattutto se si pensa al ruolo che essa potrà ricoprire come tecnica di editing genomico ,ossia di “taglia e cuci”, di un testo molecolare quale è il gene, riuscendosi così a curare e correggere gli errori genetici.